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有望提高对许多脑部疾病的认识

科技日报北京5月21日电（记者刘霞）美国辛辛那提儿童医院科学家领导的研究团队成功研制出全球首个内含全功能血脑屏障的人类“微型”大脑。该成果有望提高科学家对多种脑部疾病的认识，改善治疗方法，如中风、脑血管病、脑癌、阿尔茨海默病、亨廷顿病、帕金森病等神经退行性疾病。相关论文发表在最新一期《细胞干细胞》杂志上。

脑血管被一层紧密排列的细胞覆盖，形成血脑屏障。这严重限制了从血液进入中枢神经系统的分子大小。正常运作的血脑屏障可以有效阻挡有害物质，同时允许必需营养物质进入大脑，从而保持大脑健康。但血脑屏障也会阻止许多潜在有益的药物进入大脑。此外，当血脑屏障发育不良或被破坏时，可能会导致或加重各种神经系统疾病。

此前，尚无科研团队成功打造出具有完整功能的人脑血管屏障的脑类器官。在最新研究中，科学家成功将一个直径为 3-4 毫米的脑类器官和一个直径约 1 毫米的血管类器官融合，形成了一个直径略大于 4 毫米（约芝麻粒大小）的球体。这种新结构被称为“血脑屏障（BBB）组件”。

该组装体由特定脑部疾病患者的干细胞培养而成，因此可以反映出可能导致血脑屏障功能障碍的基因突变等情况。利用这些患者的干细胞，研究团队成功构建了一个可以准确再现脑海绵状畸形关键特征的组装体，为深入探索这种脑部疾病的分子和细胞病理机制提供了新的视角。

研究团队认为，该模型有广阔的应用前景：根据患者独特的基因和分子特征，为其量身定制治疗方案；模拟多种神经血管疾病；更准确、快速地分析潜在的脑药物是否能有效穿过血脑屏障；支持将基于免疫的治疗方法递送至脑部等。

【主编圈】

近年来，类器官技术不断进步，其中脑类器官在研究和模拟人类神经血管疾病中发挥着关键作用，在脑发育研究、脑疾病建模和新药研发中展现出巨大潜力。然而，普通的脑类器官已经面临培养周期长、成本高的问题，而具有完整功能的人脑血管屏障的脑类器官尚未出现，限制了其在生物医学研究中的应用。此项成果可以说填补了相关领域的空白。

（科技日报）

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