专注于内分泌相关治疗的创新生物制药公司维森今日首次公布了CNP™CNP（C型利钠肽，周制剂）中国2期临床试验的主要研究数据。 ™ CNP 是一种正在开发的长效 CNP。 该试验针对中国 2 至 10 岁软骨发育不全 (ACH) 儿童，采用每周一次皮下给药的方式，持续输送安全治疗水平的活性 CNP。 研究结果显示，当使用100μg CNP/kg/week™ CNP治疗52周时，患者的年化增长率（AGV）显着高于未治疗患者（安慰剂组）（组间差异为1.180 cm） /年，P= 0.018）。

该一期临床试验是在6个中国研究中心进行的随机、双盲、安慰剂对照临床试验。 该研究旨在评估软骨发育不全（ACH）儿童每周一次多次皮下注射 CNP 的安全性和有效性。 招募了 24 名来自中国的 2 岁至 10 岁 ACH 儿童，分别给予 50 µg CNP/kg/周和 100 µg CNP/kg/周的两个剂量组，每组 12 名儿童。 试验的关键结果显示，达到了主要疗效终点，即100μg CNP/kg/周剂量组在治疗52周时的AGV（5.939 cm/年）显着高于安慰剂组组（4.760 厘米/年）。 CNP 通常是安全且耐受性良好的。 2期临床试验预设的分析结果与全球2期研究结果一致，进一步支持后续开发研究选择100μg/kg/周。 [1]

上海交通大学医学院附属新华医院临床遗传学中心执行主任于永国教授表示：“软骨发育不全（ACH）是骨骼发育不良最常见的遗传类型。ACH不仅表现为不成比例的严重身材矮小，而且还伴有一系列可导致死亡、残疾和畸形的临床并发症，如颅颈交界处狭窄、阻塞性呼吸暂停、脑积水、后凸畸形等。ACH的诊断相对容易，但目前尚无ACH很高兴被纳入今年国家卫健委等六部门发布的第二批国家罕见病目录[2]，这将极大地鼓励创新药物和疗法进入中国。 China 的中国临床试验在儿童软骨发育不全患者中的积极结果表明，在中国目前尚无有效治疗方法的情况下，CNP有可能改变软骨发育不全的治疗格局。”

维生药业首席执行官兼执行董事陆安邦先生表示：“维生在早期研究阶段就加入了CNP治疗软骨发育不全（ACH）的全球同步临床试验，旨在让中国ACH患者尽快受益于全球尽可能领先的治疗方法，我们很高兴中国2期临床试验52周的关键数据与全球2期研究结果一致。这一重要里程碑的实现是高度重视的结果。团队的协作和共同努力。我们向患者和研究人员表达诚挚的希望。祝贺我们的员工和所有专业团队。”

维盛药业拥有CNP在大中华区的独家开发、生产和商业化权利。 该药物由 /S 在全球范围内拥有和开发，目前正在进行一项全球随机、双盲、安慰剂对照的 3 期关键试验，试验对象为约 80 名 2 至 11 岁患有 ACH 的儿童。 CNP针对0～2岁ACH新生儿的2期临床试验已于近期启动。 [3][4] CNP 已获得美国食品药品监督管理局和欧盟委员会的孤儿药资格认定。 国家卫健委2023年9月20日宣布，软骨发育不全（ACH）等86种罕见病纳入国家第二批罕见病目录。 这86种疾病涵盖血液科、皮肤科、儿科等17个领域。 医疗疾病领域。 [2]同时，我们非常高兴地看到，近年来，国家药监局在国内罕见病药物审评审批数量和进展上取得了显着提升[5]，共同推动了我国罕见病药物审评审批数量和进度的显着提升。罕见疾病的诊断能力。 、可治愈、可及且努力工作。

批准文号：/CN/PR

关于软骨发育不全

软骨发育不全是最常见的骨骼发育不良类型，影响全球约 250,000 人。 软骨发育不全可导致严重的骨骼并发症和合并症。 例如，骨骼发育异常可导致睡眠呼吸暂停，对下腰部脊髓的影响可导致慢性背部和腿部疼痛，颈髓受压可导致婴儿猝死。 咽鼓管异常引起的慢性耳部感染可导致听力损失和语言发育迟缓[6]。

软骨发育不全是由成纤维细胞生长因子受体 3 (FGFR3) 基因的常染色体显性激活突变引起的，该突变导致 FGFR3 和 CNP 信号通路的作用失衡。 临床前和临床数据表明 CNP 途径可刺激生长和发育。 补充CNP可以抵消FGFR3下游突变的影响，从而促进骨骼生长[7]。

关于售后服务

正在应用其创新技术平台打造一家全球领先的综合生物制药公司，致力于为患者的生活带来有意义的转变。 在患者、科学和热情的核心价值观的引领下，该公司依靠其技术平台创造新的、一流的治疗方法。 总部位于丹麦哥本哈根。

关于维生药业

维生药业是一家专注于内分泌相关治疗领域的创新型生物制药公司。 致力于用更具人文关怀的创新疗法，让内分泌患者享受更好的治疗过程和效果，从而实现他们向往的生活。 维盛药业将患者的需求放在第一位，致力于为内分泌疾病提供一流或一流的产品和治疗解决方案。 治疗领域包括成人内分泌、儿科内分泌、内分泌罕见病等。 维生药业持续聚集具有国际背景的资深专业人士，以及全球前沿的创新技术和资源，深化在中国市场的布局。 已在上海、北京、香港、台北设立办事处，并在苏州建立大中华区研发制造基地。 ，在创新内分泌药物领域实施从研发、生产到销售的全链条布局，让更多的中国内分泌患者能够更早受益于世界前沿、可靠的治疗方案。