微商网消息：

2023年8月29日，全国讲座沙龙-基因与细胞治疗药物研发、生产、注册与应用一体化服务北京站圆满结束。 此次活动吸引了近百位GCT行业人士齐聚交流。 本次沙龙由博腾生物及其战略合作伙伴赛福药业、三清生物、君科正源、坤拓主办。 围绕基因与细胞治疗药物的研发、生产、注册申请等不同方面进行了深入探讨。

作为本次沙龙的东道主，国科易赛总经理、赛福医药注册总监李鹏代表主办方对参会人员表示热烈欢迎，并介绍了目前基因与细胞治疗行业的进展。 我们希望通过本次沙龙的经验交流和深入沟通，帮助解决药物研发、生产和注册申请中遇到的问题，推动行业快速发展，为患者提供更好的治疗选择。

博腾生物市场部副总经理颜宇分享了博腾生物独特的GCT药物研发、生产、注册一体化服务。 在CMC方面，博腾生物专注于基因和细胞治疗CDMO，涵盖质粒、细胞治疗、基因治疗、溶瘤病毒、核酸治疗和活菌治疗等，已为7个项目提供CMC和全球备案服务及管线。 IND 备案项目。 类型包括 CAR-T、TIL 和 mRNA。 在构建GCT生态系统方面，博腾生物致力于整合优质资源，携手上下游合作伙伴，为研发药企提供一站式服务。 同时，博腾生物还注重产业生态圈的建设，成功打造了以GCT为核心的产业链，期待各界人士的积极参与，为基因与细胞治疗行业的发展贡献力量。 。

赛福药业集团CEO兼CSO王全军从应用角度剖析了CGT药物非临床研究要点及案例分析。 为了进行CGT药物的非临床评价研究并符合FDA\NMPA的申请要求，首先必须熟悉CGT品种的特点和风险以及其他特殊注意事项。 例如，基因治疗产品通常以单剂量给药并持续发挥疗效，需要评估长期有效性。 CGT的非临床评价应在关注药理学、毒理学一般科学原理的基础上，进行个案分析，最后应形成基于风险和科学驱动的非临床研究策略，以实现基于科学数据证明拟议用途有效性的目标。 基本思想是在患者群体中具有可接受的获益风险比。 然后从非临床有效性和概念验证试验、非临床药代动力学试验和非临床安全性三个方面阐述了CAR-T和AAV基因治疗产品非临床研究的要点和案例分析。评价研究。 赛福药业拥有CAR-T、AAV病毒、溶瘤病毒、LNP-mRNA等CGT药物成功申请FDA和NMPA非临床研究的经验和研发案例。

博腾生物细胞治疗生产总监李华分享了《不同细胞治疗产品的工艺放大与优化策略》，讲解了CAR-T、TCR-T、UCAR-T、MSC、TIL等不同典型细胞治疗产品。 针对不同的细胞类型，需要分析每种细胞类型在靶细胞分离、细胞活化转化、细胞大规模扩增、细胞浓缩填充等各个工艺阶段的考虑点，初步确定工艺流程基于考虑点的放大。 路径，选择自动化设备来匹配工艺放大的需要，并设计封闭的工艺。 在产品检测项目方面，需要根据确定的工艺放大流程以及不同细胞类型的特点，确定中间产品检测方案、关键参数控制和质量标准。

三清生物联合创始人李丹介绍了《细胞治疗药物IND注册申请要点》。 近年来，细胞与基因治疗行业发展迅速，相关监管政策和指导原则不断发布，符合医药理念的细胞产品开发路径逐渐完善。 但药品注册申报中药学、非临床、临床等不同模块的合规性仍然是大家关注的焦点。

本报告介绍了细胞治疗药物IND注册申请及资料准备的要点。 首先，结合现行法律、法规、规章、标准、规范、相关指导原则的要求以及相关项目申报经验，对药物进行立项、早期研发、药学研究、非临床研发等工作。不同的细胞治疗产品（以CAR-T和干细胞为例）。 介绍了研究、临床设计、临床试验申请、临床研究、上市申请等不同阶段的关注点。 然后解释了 pre-IND 和 IND 申请期间的信息要求、关注点和常见问题。 通过本次演讲，我们想与大家分享我们在细胞治疗药物IND申请过程中的相关经验，以期对药物研发过程中的同仁有所启发和帮助。

君科正源上海子公司负责人Mark与观众分享了“基于-cas9基因编辑疗法的生物分析策略”。 该技术自出现以来，为生物制药的开发提供了有力的工具。 基于Cas9的基因编辑已成为治疗人类遗传疾病最有前途的工具之一，包括心血管疾病、神经系统疾病和癌症。 生物分析作为此类药物研发的关键环节，为科学家更好地了解Cas9的作用方式、治疗效果和安全性提供了有效工具。 基于/Cas9的基因治疗，特别是体内基因编辑，作用机制复杂，给生物分析带来了很高的挑战。 应根据不同成分的作用机制和检测要求制定科学的检测方案。

坤拓肿瘤医学负责人任辉分享了“细胞疗法治疗实体瘤的挑战及临床进展”。 在国家政策的大力支持下，细胞产品蓬勃发展，我国已成为全球第二大细胞研发国家。 但目前已上市及NDA前的产品主要集中在血液肿瘤领域。 在实体瘤领域的细胞研发领域，除TCR-T Afami-cel和TIL已提交上市申请外，其他同类细胞产品和CAR-T仍处于早期临床阶段，但已显示出良好的疗效和安全性。

细胞疗法在克服实体瘤方面面临诸多临床难题，包括肿瘤异质性和逃逸、细胞归巢和浸润、免疫抑制微环境、细胞耗竭、安全性（开、关）等。未来研发的重点将是如何以提高疗效和安全性。 各种细胞疗法需要扬长避短，开发现成的低成本产品，并改进工艺。 从临床发展路径来看，IIT越多越不好。 旨在支持IND申报并优化I期。从IIT→I期→II期→NDA，临床开发过程中需要与监管机构保持及时高效的沟通。

博腾生物质量部高级总监何海英分享了“GCT产品不同研究阶段的GMP要求、案例分析及审核要点”。 基于质量风险管理和科学，我们根据PDA56和ICH Q10共享基因细胞治疗产品不同阶段的质量要求，包括研发阶段、临床阶段和商业化阶段的不同GMP要求，并共享物料管理基因细胞治疗产品不同阶段的控制。 策略，以及如何迎接官方和客户审核，并分享2007年至2020年FDA检查的17家基因细胞工厂35次检查中的高频缺陷项目以及GLP和GCP审核关注点和缺陷项目。

免责声明 ① 本网所刊登文章均来自网络转载;文章观点不代表本网立场,其真实性由作者或稿源方负责 ② 如果您对稿件和图片等有版权及其他争议,请及时与我们联系,我们将核实情况后进行相关删除 ③ 联系邮箱:215858170@qq.com